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Signal Transduction and Targeted Therapy: 人工智能在癌症靶点识别和药物发现中的应用

靶向药物治疗作为肿瘤治疗的前沿之一,具有疗效高、副作用少、患者耐药低等优点。然而,现有的靶向治疗有几个缺点,例如少数可用药的靶点,对患者人群的覆盖不有效,以及缺乏对患者耐药性的替代反应。

2022-06-29

uniQure公司亨廷顿症AAV基因疗法效果积极,突变蛋白持续一年下降

AMT-130?目前已分别获得美国 FDA 和欧洲 EMA 的孤儿药资格认定,这也是首个获得孤儿药资格的亨廷顿症 AAV 疗法,此外,AMT-130?还被 FDA 授予快速通道资格。

2022-06-29

不容错过的细胞与基因治疗精彩直播,与行业大咖共话CGT的美好未来!

在2022年上半年的最后一天6月30日下午15:00-17:00,诚邀您来参与这场精心准备的直播,加入我们,共同畅谈CGT的美好未来。

2022-06-28

mRNA药物综述!基于信使核糖核酸的治疗

信使RNA(Messenger RNA,mRNA)是一种单链核糖核酸,由一条DNA转录而成,携带蛋白质合成的编码信息,进一步转录并加工成功能蛋白质。

2022-06-28

全球首个A型血友病基因疗法!Roctavian(valrox)即将在欧洲获批上市:一次输注,一劳永逸!

valrox是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法,通过单次输注,治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因,使患者身体能够自行产生VIII因子,从而减少持续预防性治疗需求。

2022-06-27

一次注射,长期有效,诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力

2022年6月24日,Intellia?和再生元公布了?NTLA-2001 疗法的最新1期临床试验中期数据,效果积极,单次给药后患者血清中?TTR 蛋白水平的下降幅度在长达12个月时间里能够稳定持续。

2022-06-27

营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法!B-VEC在美国申请上市:非侵入性、局部应用、可重复给药!

B-VEC采用凝胶剂型,将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中,制造出功能性COL7蛋白,从而在分子水平上治疗DEB,解决根本性的致病机制。

2022-06-24

干细胞新机制!支链氨基酸过多积聚抑制间充质干细胞治疗心肌梗死的疗效

心肌梗死(MI)损害心脏功能,重塑心脏结构,最终导致心力衰竭进展。干细胞治疗被认为是治疗缺血性心脏损伤最有前景的策略之一。

2022-06-24

新洞察!Neat1促进肾小管上皮细胞凋亡促进慢性肾脏疾病急性肾损伤

在AKI发作中幸存下来的患者可能会遭受持续性亚临床肾脏损伤,使他们处于更高的发展到慢性肾脏病、终末期肾病和死亡的风险。

2022-06-23

超14亿美元!诺华与Precision就体内基因编辑疗法达成全球独家合作

Precision可以使用ARCUS核酸酶将健康的基因副本(或有效载荷)添加到人基因组中。正确的基因拷贝可以插入基因组中的通常位点,取代突变的致病拷贝。

2022-06-23